Si tratta di uno studio di fase 2 avente come obiettivo quello di verificare l’ efficacia di un preparato farmacologico somministrabile per via orale (chiamato GED0301) nelle fasi attive della malattia di Crohn.
Il farmaco contiene come principio attivo un antisenso oligonucleotide diretto contro Smad7, una molecola fortemente espressa nelle aree infiammate dei pazienti con malattia di Crohn ed in quelli con Rettocolite idiopatica. Il farmaco è altamente specifico in quanto inibisce selettivamente Smad7 e non altre molecole, ripristinando così alcuni meccanismi fisiologici anti-infiammatori, che non sono più funzionanti nei pazienti con malattie infiammatorie croniche intestinali. La specificità di azione del farmaco unitamente al suo ridottissimo assorbimento intestinale dopo somministrazione orale rendono il trattamento pressoché esente da effetti collaterali severi. Questo è anche supportato dalla dimostrazione che nessuno dei 15 pazienti arruolati nella fase 1 dello studio ha sviluppato effetti indesiderati e che in tutti i pazienti il farmaco era bel tollerato. Con le dovute cautele interpretative dei risultati, per la natura stessa dello studio di fase 1, va sottolineato che il trattamento di una sola compressa al giorno per 7 giorni era accompagnato da un miglioramento delle condizioni cliniche in tutti e 15 i pazienti.
Lo studio di fase 2, condotto per la prima volta nel mondo, è multicentrico, con partecipazione di 13 centri italiani. Lo studio è controllato contro placebo e prevede una somministrazione del farmaco per via orale a tre diversi dosaggi o placebo per 2 settimane. I criteri elettivi per lo studio prevedono che il paziente abbia una malattia attiva, moderata-severa, dipendente e/o resistente ai corticosteroidi, con lesioni esclusivamente di tipo infiammatorio, non stenosanti né fistolizanti, localizzate all’ ileo terminale e/o al colon destro.
Elenco centri:
- Policlinico Tor Vergata Roma, Prof. G. Monteleone/Prof. F. Pallone
- Ospedale San Camillo – Roma, Dott.ssa A. Kohn/Prof. C. Prantera
- Policlinico San Matteo – Pavia, Prof. G. Corazza
- Ospedale Careggi – Firenze, Dott. V. Annese
- IRCCS Policlinico San Donato, Milano, Prof. M. Vecchi
- Osp. Mauriziano – Torino, Dott. M. Daperno
- A.O. Luigi Sacco – Milano, Dott. S. Ardizzone
- Presidio Ospedaliero V. Cervello – Palermo, Prof. M. Cottone/Dott. A. Orlando
- A.O. Universitaria, Padova, Prof. GC Sturniolo, Dott.ssa R. D’Incà
- Ospedale S. Orsola Malpighi – Bologna, Prof. M. Campieri, Dott. F. Rizzello
- IRCCS Policlinico di Milano, Prof. D. Conte
- Ospedale Columbus – Roma, Dott. A. Armuzzi
- A.O.U. Federico II – Napoli, Dott.ssa F. Castiglione, Prof. Caporaso
Per informazioni o per partecipare: trial@amiciitalia.net